I farmaci biotecnologici stanno confermando i successi terapeutici che aziende produttrici e ricercatori hanno confidato fossero in grado di raggiungere fin dagli anni’80. Si può affermare che siamo ancora lontani dall’aver sfruttato il potenziale di questa classe di farmaci.
Per un farmacista l’approccio all’aspetto concettuale, di progettazione e studio del biofarmaco, non è così immediato. Infatti, la terminologia scientifica utilizzata è più vicina a quella di un biochimico, il che rende necessario un approfondimento. Si parla oggi di due macro famiglie di farmaci:

Small molecules: sono i farmaci tradizionali
Biopharmaceuticals: sono i farmaci biotecnologici

L’influenza della metodologia e della ricerca hanno generato un rapido aumento di conoscenze in molti campi biomedici e farmaceutici, riporto alcuni esempi:
Biotecnologie
Uso della tecnologia del DNA ricombinante per la produzione di proteine terapeutiche, diagnostici, genotipizzazione etc.
Farmaci biotecnologici
Anticorpi, enzimi, proteine regolatorie, ormoni, fattori di crescita, citochine
Farmacogenetica
Studio delle influenze genetiche sulle risposte ai farmaci
Farmacogenomica
Uso delle informazioni genetiche per guidare la scelta della terapia farmacologica su base individuale

Tra gli sviluppi più recenti, la progettazione di proteine a scopo terapeutico è la linea di demarcazione per affermare, con sicurezza, di trattare il paziente e non i suoi sintomi. Per dare un’idea del fenomeno, le proteine create per scopo terapeutico sono state il 17% dei nuovi farmaci approvati nel 2005 dalla FDA, mentre nel 2011 sono state ben il 32%. Ovviamente la ricerca è sempre attiva e il futuro prossimo ci riserva molte possibilità in più. Ad esempio, attraverso la ricombinazione del DNA, si stanno programmando dei batteri, i cosiddetti bio-batteri, affinché producano delle proteine e altre sostanze utili a curare particolari stati patologici.

La tabella riportata di seguito elenca alcune delle proteine attualmente in terapia o in fase sperimentale. In un prossimo articolo si tratterà della Target Therapy antitumorale, ovvero della terapia mirata individuale.

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